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Avviata al Policlinico Gemelli la sperimentazione intranasale: coinvolgerà 60 piccoli pazienti con paralisi cerebrale in dieci centri italiani
30 marzo 2026
Una proteina scoperta oltre settant’anni fa, premiata con il Nobel e legata alla crescita delle cellule nervose, torna oggi al centro della ricerca medica con un obiettivo ambizioso: provare a cambiare il destino dei bambini con paralisi cerebrale infantile.
Al Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma è stato arruolato il primo paziente in uno studio clinico di fase 2 che valuterà l’efficacia del Nerve Growth Factor (Ngf) somministrato per via intranasale. La sperimentazione è promossa dalla biofarmaceutica italiana Dompé, che studia il potenziale terapeutico della molecola - il cenegermin, farmaco orfano già approvato per trattare la cheratite neurotrofica - per migliorare le capacità motorie e lo sviluppo neurologico nei bambini affetti da paralisi cerebrale spastica.
I casi di paralisi cerebrale infantile
La paralisi cerebrale infantile è la più comune disabilità motoria dell’infanzia. Si tratta di un gruppo di disturbi permanenti dello sviluppo del movimento e della postura, causati da lesioni o anomalie non progressive del cervello nelle prime fasi della vita. La forma più diffusa è quella spastica, caratterizzata da rigidità muscolare e difficoltà nei movimenti. In Europa si stima che circa 712 mila persone convivano con questa condizione, mentre negli Stati Uniti sono circa 764mila. In Italia, ogni anno nascono circa 740 bambini con paralisi cerebrale.
Nonostante l’impatto della malattia, oggi non esistono terapie in grado di intervenire sul danno cerebrale alla base della patologia. I trattamenti disponibili puntano soprattutto ad alleviare i sintomi e includono fisioterapia, terapia occupazionale e logopedia per migliorare coordinazione, forza muscolare e autonomia nelle attività quotidiane.
È proprio su questo limite terapeutico che si inserisce la nuova sperimentazione. L’Ngf è una proteina naturalmente presente nell’organismo e svolge un ruolo cruciale nella sopravvivenza, nella crescita e nella riparazione delle cellule nervose. L’ipotesi dei ricercatori è che la sua somministrazione possa favorire i processi di recupero e di comunicazione tra i neuroni nelle aree cerebrali danneggiate.
Le terapie possibili
“La paralisi cerebrale infantile è una sfida complessa per bambini e famiglie, e al momento non sono disponibili terapie comprovate oltre all’assistenza di supporto - ha spiegato Marcello Allegretti, Chief scientific officer di Dompé -. Con la nostra piattaforma innovativa basata sull’Ngf somministrato per via intranasale, auspichiamo di offrire un trattamento della paralisi cerebrale infantile e aprire la strada a un futuro migliore per i pazienti e le loro famiglie”.
La via intranasale rappresenta uno degli aspetti più innovativi del progetto. Per la prima volta una molecola biotech come l’Ngf ricombinante umano viene somministrata in uno studio clinico con l’obiettivo di raggiungere direttamente il sistema nervoso centrale. Il protocollo si basa anche su precedenti studi condotti su bambini con trauma cranico grave o arresto cardiocircolatorio da Antonio Chiaretti, pediatra dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore del Pronto soccorso pediatrico del Gemelli.
Secondo Ahmed Enayetallah, Chief development officer di Dompé, il razionale scientifico della sperimentazione è solido: “La disabilità associata alla paralisi cerebrale infantile è strettamente collegata al ruolo fisiologico dell’Ngf nell’organismo, cioè il supporto alla crescita, alla sopravvivenza e ai processi di riparazione delle cellule nervose in via di sviluppo”.
Cosa prevede lo studio
Lo studio prevede l’arruolamento di 60 bambini tra i due e i sei anni, con diversi livelli di gravità della malattia secondo la classificazione internazionale Gmfcs. Dopo l’avvio al Gemelli, la sperimentazione sarà attivata anche all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e progressivamente in altri centri italiani, fino a un totale di dieci strutture coinvolte.
L’obiettivo non è solo verificare sicurezza e tollerabilità del trattamento, ma anche valutare eventuali miglioramenti nelle attività quotidiane, nella qualità della vita, nelle capacità motorie e negli indicatori di sviluppo neurologico.
Se i risultati saranno positivi, la molecola che valse il Nobel a Rita Levi-Montalcini e al biochimico Stanley Cohen potrebbe aprire un nuovo capitolo nella ricerca sulle malattie neurologiche dell’infanzia. Una prospettiva che oggi parte da un primo piccolo paziente e da una domanda ancora aperta: se sia possibile aiutare il cervello in crescita a ripararsi da solo.
