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Una terapia già usata contro alcuni tumori del sangue, potrebbe essere adattata per trattare la sindrome che ha fermato la carriera della cantante canadese
Eu.Spa.
23 giugno - 20:11 - MILANO
La sindrome della persona rigida è una malattia rara che colpisce circa uno/due individui per milione di abitanti, più spesso donne, e porta con sé rigidità muscolare progressiva e spasmi così violenti da arrivare a rompere le ossa. È balzata agli onori delle cronache nel dicembre 2022, quando Céline Dion ha annunciato di esserne affetta, spiegando in un video con voce commossa che gli spasmi influenzavano ogni aspetto della sua vita quotidiana, le rendevano difficile persino camminare e le impedivano di cantare come era abituata a fare, tanto da essere costretta a cancellare il tour europeo. Ma la cantante non si è arresa: la fondazione che porta il suo nome ha donato due milioni di dollari per sostenere la ricerca sulla malattia. E uno di quei finanziamenti ha contribuito a pagare la cattedra universitaria della ricercatrice che oggi guida la svolta più promettente mai vista su questa patologia: l'uso della terapia CAR-T, una forma di immunoterapia, finora usata contro alcuni tumori del sangue, che sembra poter curare anche questa sindrome.
cure rare
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Ad oggi, i trattamenti disponibili per la sindrome della persona rigida agiscono solo sui sintomi, con benefici relativi, e nel tempo la maggior parte dei pazienti perde gradualmente mobilità fino a dipendere da un deambulatore o da una sedia a rotelle. Amanda Piquet, direttrice del programma di neurologia autoimmune dell'Università del Colorado e titolare della cattedra intitolata alla Fondazione Céline Dion, ha presentato al congresso dell'American Academy of Neurology di Chicago uno studio clinico su miv-cel, un farmaco sperimentale a base di terapia CAR-T sviluppato da Kyverna Therapeutics. "E i risultati sono davvero notevoli", ammette la scienziata. "L'ampiezza e la coerenza dei miglioramenti funzionali osservati non hanno precedenti".
un nuovo farmaco?
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Il farmaco funziona prendendo le cellule del paziente, modificandole in laboratorio e infondendole nuovamente con un compito preciso: attaccare la parte del sistema immunitario che produce gli anticorpi responsabili del danno, azzerarla e lasciare che si rigeneri in modo sano. Lo studio ha coinvolto 26 pazienti che non rispondevano più ad altri trattamenti. A quattro mesi da una singola infusione, la velocità di deambulazione era migliorata e otto dei pazienti che usavano un ausilio per camminare potevano farne a meno. Piquet ha mostrato il video di uno dei partecipanti: prima del trattamento camminava rigido e lento con il deambulatore, dopo invece procedeva spedito. "E all'ultimo controllo", ha detto, "stava correndo". Resta aperta la domanda se i pazienti avranno bisogno di più di un'infusione nel tempo. "La speranza è che basti una volta", chiosa la scienziata. Intanto, l'azienda produttrice ha annunciato l'intenzione di chiedere l'approvazione per il nuovo farmaco alla FDA nella prima metà del 2026.
